Ученые смогли вылечить редкое и опасное неврологическое заболевание
Несмотря на то, что кофактор молибдена (Moco) недостаточно хорошо изучен, он жизненно необходим нашему организму. До сих пор его было чрезвычайно трудно выделить и сохранить стабильным в лаборатории, что ограничивало его использование в качестве терапевтической добавки. У людей кофактор молибдена необходим
для нормальной работы трех важных ферментов, без которых невозможны многие биохимические процессы в организме.
Некоторые дети рождаются с мутациями, которые блокируют синтез Moco в организме, в результате чего у них появляются пороки развития, которые со временем могут привести к летальному исходу. Введение Moco в их организм могло бы обратить вспять заболевание и позволить пациентам прожить долгую жизнь.
Теперь исследователи предложили способ получения Moco прямо в живом организме. Авторы провели исследования на круглых червях C. elegans, которые были генетически изменены так, чтобы синтезировать мало Moco. Как и люди, C. elegans, лишенные Moco, умирают очень рано из-за пороков развития. Черви, однако, также могут получать Moco из своей еды.
Исследователи обнаружили, что черви могут принимать Moco в виде ряда очищенных комплексов Мoco-белок. К ним относились комплексы с белками бактерий, плесневых грибков, зеленых водорослей и коровьего молока. Поглощение этих комплексов спасло червей с дефицитом Moco от гибели. Кроме того, исследователи продемонстрировали, что комплексы Moco-белок были очень стабильны — это значит, что их можно теоретически использовать в качестве добавки для детей с дефицитом кофактора молибдена.
Однако исследователи не торопятся делать какие-либо далекоидущие выводы, так как круглые черви и люди, все же, совершенно разные организмы. Чтобы понять, сработает ли новая терапия на людях, авторам предстоит провести еще несколько доклинических испытаний, после чего они смогут перейти к клиническим исследованиям.
Результаты работы опубликованы в статье журнала Genes & Development.
При дефиците кофактора молибдена у детей возникают пороки развития, которые приводят к гибели. Теперь исследователи нашли способ вылечить это заболевание. Правда, пока что терапия работает только для круглых червей