В Америке впервые одобрили генную модификацию для лечения лейкемии

В среду Управление по контролю за продуктами и лекарствами США одобрило лекарство, которое генетически модифицирует клетки крови пациента, чтобы те атаковали детский лейкоз. Это краеугольное решение, которое открывает дверь в новую эру: эру санкционированных генетических модификаций человека.

Лечение под названием CAR-T создано фармацевтической компанией Novartis. Сначала врачи берут образец белых кровяных телец пациента, а потом в лаборатории перепрограммируют их в убийц опухолей. Затем клетки возвращают в тело, где они быстро группируются и уничтожают раковые клетки. Лекарство под названием «Кимрия» одобрено для лечения детей и подростков, которые восстанавливаются после первоначального лечения редкого и чрезвычайно смертоносного заболевания, острого лимфобластного лейкоза.

В клинических испытаниях препарата, проведенных на 63 пациентах, 83% участников полностью избавились от раковых клеток за три месяца. («Juno», еще одна компания, разрабатывавшая CAR-T-терапию, была вынуждена прекратить испытания из-за смерти пациентов).

Тем не менее, у некоторых людей из тех 83% случился рецидив спустя несколько месяцев. И у лекарства есть серьезные побочные эффекты, включая реакцию под названием синдром выброса цитокинов, которая может оказаться смертельной, если не принимать иммунодепрессанты.

Novartis не разглашает, сколько будет стоить новое лекарство, но согласно независимому анализу его цена может достигать до тысячи долларов за один курс лечения.