Ученые проводили исследования на мышиных моделях, рожденных с заболеванием сетчатки глаза, называемым врожденным амаврозом Лебера (LCA), которое часто становится причиной слепоты или серьезных нарушений зрения. Это наследственное заболевание, по-видимому, вызвано мутацией в любом из десятков генов, связанных с сетчаткой и ее светочувствительными способностями.
Новая терапия восстановила зрение у слепых мышей поразительно быстро: ученые были шокированы
Исследователи нашли способ восстановить зрение у взрослых мышей с врожденной слепотой, несмотря на относительную зрелость грызунов.
Ранее терапия показала отличные результаты на детях, но эффект от лечения на взрослых до сих пор испытан не был.
Исследователи уже несколько десятилетий работают над методами лечения, которые могли бы восстановить поврежденные или дисфункциональные фоторецепторы в этой части глаза. Некоторые стратегии включают имплантацию сетчатки, вмешательства по редактированию генов и медикаментозное лечение. Все эти новые методы лечения улучшают зрение с разной степенью успеха, но синтетические соединения, нацеленные на сетчатку, выглядят особенно многообещающими для этой цели.
Восстановить зрения слепым с рождения
В новой работе ученые испытали разработанные ими соединения, которые позволяют устранить мутацию в палочках. Палочки — это фоторецепторы в задней части глаза, которые воспринимают свет низкой яркости. Эти специализированные нейроны используют серию биохимических реакций для преобразования световых сигналов в электрические, понятные мозгу.
Поскольку светочувствительные пигменты в палочках сетчатки поглощают низкие уровни света, они превращают молекулу 11-цис-ретиналя в транс-ретиналь, который, в свою очередь, генерирует импульс, проходящий по зрительному нерву в мозг. Предыдущие исследования детей с LCA показали, что лечение синтетическими ретиноидами может помочь компенсировать некоторую потерю зрения при введении прямо в глаз. Но то, как эти методы лечения влияют на взрослых, до сих пор было неизвестно.
Чтобы изучить эту идею, исследователи вводили синтетический ретиноид в течение семи дней взрослым грызунам, родившимся с дегенерацией сетчатки. В конечном итоге лечение было успешным при частичном восстановлении чувствительности животных к свету и их типичного поведения, при котором они ориентировались на свет, в течение 27 дней. Через девять дней после лечения зрительный нерв активировал гораздо больше нейронов в зрительной коре.
Это говорит о том, что центральный зрительный путь, который передает информацию от глаза к зрительной коре, может быть значительно восстановлен ретиноидным лечением даже у взрослых мышей.