В 2017 году исследователи начали фазу 1/2 клинических испытаний на людях, в которой тестировался экспериментальный имплант, предназначенный для замены недостающих инсулиновых клеток у больных сахарным диабетом 1 типа. Устройство было описано как «функциональное лекарство» от диабета 1 типа. Это означает, что это не прямое средство, направленное на устранение аутоиммунных корней болезни, а скорее способ помочь организму поддерживать нормальный уровень сахара в крови, компенсируя недостающие клетки, производящие инсулин.
Имплант для лечения диабета I типа успешно испытан на людях, но с ним не все так однозначно
Ученые сообщили о результатах знаковых клинических испытаний диабета 1 типа на людях, в которых проверяется безопасность и эффективность имплантируемого устройства, содержащего стволовые клетки.
Экспериментальный имплантат оказался безопасным, хорошо переносимым и умеренно эффективным. Ученые уверены, что при дальнейшей оптимизации устройство сможет предоставить диабетикам «функциональное излечение» их заболевания
Новая терапия основана на предшествующих успешных трансплантациях функциональных клеток островков поджелудочной железы от доноров пациентам с диабетом 1 типа. Вместо того, чтобы полагаться на донорские клетки, новое устройство использует плюрипотентные стволовые клетки человека (PSC), сконструированные для превращения в клетки поджелудочной железы.
Стволовые клетки загружаются в устройство и имплантируются пациентам с диабетом. Затем эти клетки должны «созреть» в организме, превратившись в островковую ткань, в которую входят бета-клетки, которые при необходимости вырабатывают инсулин.
«Настоящее исследование впервые, насколько нам известно, на небольшом количестве людей с диабетом 1 типа убедительно демонстрирует, что производные PSC клетки-предшественники поджелудочной железы обладают способностью выживать, приживаться, дифференцироваться и созревать в островковидные формы человека. клетки при подкожной имплантации», − заявил Ховард Фойт из ViaCyte, компании, работающей над новой инновацией.
В новых исследованиях сообщается о первых 26 пациентах, получавших это устройство. В течение года наблюдения после имплантации группа провела в среднем на 13% больше времени в диапазоне нормального уровня глюкозы в крови, а потребность в инсулине снизилась в среднем на 20%.
Эти результаты показывают, что устройство работает, однако неясно, вызывает ли оно клинически значимое улучшение уровня глюкозы в крови. Дэвид Томпсон, исследователь, работающий над испытанием из Диабетического центра Ванкуверской больницы общего профиля, говорит, что терапия в настоящее время дорабатывается, чтобы достигать лучших результатов.
Еще одна проблема, которую необходимо решить до того, как лечение станет широко доступным, − это необходимость постоянно принимать иммуносупрессивные препараты. Ранние исследования показали, что без подавления иммунной системы человеческий организм быстро отвергает имплантированное устройство. Единственные серьезные побочные эффекты, обнаруженные в этом предварительном испытании на людях, были связаны с иммуносупрессивным лечением, сопровождающим имплант.