Имплант для лечения диабета I типа успешно испытан на людях, но с ним не все так однозначно
В 2017 году исследователи начали фазу 1/2 клинических испытаний на людях, в которой тестировался экспериментальный имплант, предназначенный для замены недостающих инсулиновых клеток у больных сахарным диабетом 1 типа. Устройство было описано как «функциональное лекарство» от диабета 1 типа. Это означает, что это не прямое средство, направленное на устранение аутоиммунных корней болезни, а скорее способ помочь организму поддерживать нормальный уровень сахара в крови, компенсируя недостающие клетки, производящие инсулин.
Новая терапия основана на предшествующих успешных трансплантациях функциональных клеток островков поджелудочной железы от доноров пациентам с диабетом 1 типа. Вместо того, чтобы полагаться на донорские клетки, новое устройство использует плюрипотентные стволовые клетки человека (PSC), сконструированные для превращения в клетки поджелудочной железы.
Стволовые клетки загружаются в устройство и имплантируются пациентам с диабетом. Затем эти клетки должны «созреть» в организме, превратившись в островковую ткань, в которую входят бета-клетки, которые при необходимости вырабатывают инсулин.
«Настоящее исследование впервые, насколько нам известно, на небольшом количестве людей с диабетом 1 типа убедительно демонстрирует, что производные PSC клетки-предшественники поджелудочной железы обладают способностью выживать, приживаться, дифференцироваться и созревать в островковидные формы человека. клетки при подкожной имплантации», − заявил Ховард Фойт из ViaCyte, компании, работающей над новой инновацией.
В новых исследованиях сообщается о первых 26 пациентах, получавших это устройство. В течение года наблюдения после имплантации группа провела в среднем на 13% больше времени в диапазоне нормального уровня глюкозы в крови, а потребность в инсулине снизилась в среднем на 20%.
Эти результаты показывают, что устройство работает, однако неясно, вызывает ли оно клинически значимое улучшение уровня глюкозы в крови. Дэвид Томпсон, исследователь, работающий над испытанием из Диабетического центра Ванкуверской больницы общего профиля, говорит, что терапия в настоящее время дорабатывается, чтобы достигать лучших результатов.
Еще одна проблема, которую необходимо решить до того, как лечение станет широко доступным, − это необходимость постоянно принимать иммуносупрессивные препараты. Ранние исследования показали, что без подавления иммунной системы человеческий организм быстро отвергает имплантированное устройство. Единственные серьезные побочные эффекты, обнаруженные в этом предварительном испытании на людях, были связаны с иммуносупрессивным лечением, сопровождающим имплант.
Экспериментальный имплантат оказался безопасным, хорошо переносимым и умеренно эффективным. Ученые уверены, что при дальнейшей оптимизации устройство сможет предоставить диабетикам «функциональное излечение» их заболевания