Существует надежда вылечить болезнь, от которой страдал Хокинг
Боковой амиотрофический склероз — это нейродегенеративное заболевание, в ходе которого поражаются двигательные нейроны, что приводит сначала к параличу, а затем к атрофии мышц. Способа вылечить эту болезнь до сих пор найдено не было, а замедляющие его распространение препараты позволяют продлить жизнь в среднем на месяц. Пациенты с таким заболеванием, как правило проживают от трех до пяти лет после постановки диагноза, однако в некоторых случаях течение болезни удается остается стабилизировать. Такие пациенты могут прожить до глубокой старости. Среди таких людей был физик-теоретик и популяризатор науки Стивен Хокинг, который умер в 2018 году в возрасте 76 лет.
Новый препарат под названием AMX0035 состоит из двух соединений — фенилбутирата натрия и таурусодиола. Лекарство может замедлить и, возможно, предотвратить дегенерацию двигательных нейронов. Препарат был создан несколько лет назад, но потребовались годы, чтобы он прошел все тесты и был допущен до клинических испытаний.
Теперь специалисты фармацевтической компании сообщают, что их средство прошло вторую фазу клинических испытаний, в которой на 137 людях ученые исследовали фармакодинамику и фармакокинетику препарата, а также его безопасность для организма. Результаты исследования, опубликованного в журнале Muscle&Nerve, показывают, что лекарственный препарат оказывает клинически и статистически значимое воздействие на больных и позволяет на 6,5 месяцев продлить их жизнь по сравнению с группой, которая принимала плацебо.
Но перед выходом на широкий рынок лекарство ждет еще третья фаза клинических испытаний. Она включает исследование действия препарата на более широкой (от 300 до 500 человек) группе пациентов различного возраста и с разной «запущенностью» заболевания. Хотя может оказаться, что третьей фазы не понадобится, так как компания-производитель препарата направила петицию в Управление по контролю за продуктами питания и медикаментами США с просьбой уже после второй успешной фазы дать пациентам с боковым амиотрофическим склерозом доступ к новому лекарству.