Модификация генов может привести к сотне незапланированных мутаций
Технология CRISPR/Cas9 благодаря своей простоте и беспрецедентной точности стала настоящим открытием для всех ученых, которые изучают роль генов в человеческих болезнях. Она также дает возможность для создания более эффективной генной терапии, так как позволяет удалять или вылечивать гены с изъяном, а не только добавлять новые. Первые клинические испытания CRISPR/Cas9 уже ведутся в Китае, в США они запланированы на следующий год. Но есть один нюанс: иногда CRISPR/Cas9 оказывает влияние не только на те участки, которые должны быть отредактированы, но и на другие части генома. Большинство исследований, которые ищут эти случайные мутации, используют компьютерные алгоритмы, чтобы идентифицировать наиболее измененные части, а потом проанализировать их на предмет изъятий или изменений.
В новом же исследовании ученые секвенировали весь геном мышей, подвергшихся модификации с помощью CRISPR/Cas9, чтобы найти все возможные мутации, даже те, где изменен один-единственный нуклеотид.
Ученые выяснили, что редактирование полностью исправило у мышей ген, вызывающий слепоту, но соавтор исследования, доктор медицины Келли Шеффер из Стэнфорда, выяснила, что в геномах двух независимых друг от друг подопытных произошло более 1500 мутаций в пределах одного нуклеотида и более 100 изменений еще масштабнее. Ни одно из них не было предсказано компьютерным алгоритмом, который сейчас используют генетики.
Доктор Александр Бассук из университета Айовы, еще один соавтор исследования, замечает, что в ходе исследования никаких физических отклонений в развитии животных выявлено не было. Ученые не собираются сбрасывать CRISPR/Cas9 со счетов, так как любая новая терапия имеет побочные эффекты, но необходимо выяснить, в чем же они заключаются.
Сейчас генетики работают над тем, чтобы еще больше повысить эффективность редактирования с помощью данной технологии.