Третья – лишняя: Как отключить ген синдрома Дауна
Команда биологов из Университета штата Массачусетс (США) использовала естественный принцип «отключения» одной из двух X-хромосом, носителями которых являются самки всех млекопитающих. Обе X-хромосомы содержат ген XIST (ген X-инактивации), который при «включении» производит молекулу РНК, покрывающую хромосому подобно одеялу. Это блокирует дальнейшую экспрессию генов, связанных с этой хромосомой. У самок млекопитающих естественным образом активируется ген XIST одной из X-хромосом, а вторая продолжает свою работу.
Ученые вставили ген XIST в лишнюю хромосому 21 пары, вызывающую синдром Дауна, добавив генетический «переключатель», который позволял активировать ген XIST, воздействуя на клетки антибиотиком доксициклином. В результате была снижена экспрессия отдельных генов, ответственных за развитие клинических проявлений синдрома Дауна.
Эксперимент проводился на индуцированных плюрипотентных стволовых клетках, которые могут превращаться в различные типы зрелых клеток. Авторы надеются, что их работа может привести к развитию новых подходов к лечению хромосомных заболеваний человека, таких как синдром Дауна и синдром Патау.
По сообщению Nature News