Завершены два клинических испытания с использованием стволовых клеток для лечения людей с болезнью Паркинсона. Исследования показали, что имплантация в мозг нейронов, выращенных из стволовых клеток, улучшает самочувствие больных и снижает тремор.
Ученые пересадили здоровые нейроны пациентам с болезнью Паркинсона
Завершены два клинических испытания с использованием стволовых клеток для лечения людей с болезнью Паркинсона. Исследования показали, что имплантация в мозг нейронов, выращенных из стволовых клеток, улучшает самочувствие больных и снижает тремор.
Пусть старость будет здоровой. Unsplash
Болезнь Паркинсона — это прогрессирующее неврологическое заболевание, вызванное потерей нейронов, вырабатывающих дофамин. Это вызывает тремор, скованность и замедленность движений. В настоящее время нет лекарства от этого заболевания, которое, по прогнозам, затронет 25 миллионов человек во всем мире к 2050 году.
Испытания были в основном направлены на проверку безопасности и были небольшими, в них участвовало всего 19 человек. «Некоторым людям стало немного лучше, но главное — никому не стало хуже. Это и есть важнейший результат исследований», — говорит Джин Лоринг, исследователь стволовых клеток из института Scripps Research в Ла-Хойе, Калифорния. Отсутствие значительно прогресса может быть связано с относительно небольшим количеством клеток, пересаженных в ходе этих первых ранних испытаний и с низкой выживаемостью имплантированных нейронов.
Клеточный «выстрел» в мозг
Миллионы стволовых клеток были введены в мозг людей с болезнью Паркинсона в рамках исследования безопасности.
Более крупное из двух исследований проводилось в США и Канаде. В нем приняли участие 9 мужчин и 3 женщины с болезнью Паркинсона, медианный возраст которых составлял 67 год. Исследователи превратили стволовые клетки из донорских человеческих эмбрионов в клетки-предшественники нейронов и заморозили их для хранения.
Непосредственно перед операцией клетки были разморожены и введены в структуру глубокого мозга — путамен (или скорлупа), которая является важной областью связей между моторными нейронами. Нейроны, связанные с путаменам, как раз и гибнут при болезни Паркинсона,.
Стволовые клетки вводили в 18 участков по всему путамену в обоих полушариях — «чтобы заполнить эту область мозга», говорит Вивиан Табар, нейрохирург из Мемориального онкологического центра имени Слоуна-Кеттеринга в Нью-Йорке, которая проводила операции в США.
Пятеро человек получили дозу в 0,9 миллиона клеток, а семеро — 2,7 миллиона клеток, в надежде, что 100 000 и 300 000 клеток соответственно переживут операцию. Здоровый мозг обычно имеет 300 000 нейронов, вырабатывающих дофамин. Реципиентам давали иммунодепрессанты в течение одного года после операции, чтобы их организм не отторгал трансплантат.
Тесты показали общее увеличение выработки дофамина, что говорит о том, что некоторые нейроны выжили в течение всего 18-месячного периода наблюдения, даже после того, как участники прекратили получать иммунодепрессанты.
В среднем у людей, которым была введена низкая доза, наблюдалось 9-балльное улучшение симптомов по стандартизированной оценке болезни Паркинсона, а у тех, кто получил высокую дозу, — 23 балльная. Эта оценка измеряет повседневную активность людей, уровень боли, сон и прием пищи.
Меньше тремора
Дофаминовые пути. Путь, который начинается в черной субстанции (Substantia nigra) идет к путамену (скорлупе), входящему в Striatum.
Второе исследование, проведенное в Японии, началось с того, что были взяты взрослые клетки донора и их вернули в плюрипотентное состояние. Уже из этого состояния клеток вырастили клетки-предшественники нейронов. Они были сразу введены участникам, среди которых было 4 мужчины и 3 женщины в возрасте 50–69 лет.
Трое человек получили до 5 миллионов клеток, а четверо получили до 11 миллионов клеток, из которых, как ожидалось, выживут 150 000 и 300 000 клеток соответственно. «Этот низкий уровень выживаемости — большая проблема, которую необходимо решить», — говорит Джун Такахаши, нейрохирург из Киотского университета в Японии, который руководил исследованием. Участникам давали иммунодепрессанты в течение 15 месяцев.
Японские исследователи не обнаружили никаких серьезных проблем с безопасностью в течение двухлетнего периода наблюдения, а уровень выработки дофамина увеличился у большинства участников, что говорит о том, что некоторые клетки выжили. Исследователи также рассмотрели, улучшились ли симптомы у шести участников, и обнаружили, что в среднем участники испытали улучшение на 10 пунктов. Эти изменения включали в том числе уменьшение тремора.
В январе Bluerock Therapeutics, биотехнологическая фирма из Кембриджа, штат Массачусетс, которая спонсировала испытание Табар и ее коллег, объявила, что в этом году начнется новая серия испытаний. В этом случае будет создана контрольная группа, в которой будут проведены псевдооперации, но нейроны вводить не будут. Это необходимо, чтобы учесть эффект плацебо.
По мере того, как все больше людей получают эти вмешательства, исследователи надеются узнать, кто получит наибольшую пользу от каждого типа клеток. Например, использование клеток, полученных от самих реципиентов, поможет обойти необходимость иммунодепрессантах и улучшит результаты.