Сегодня больных с муковисцидозом лечат с помощью модуляторов CFTR, которые нацеливаются на родственный белок. Однако эффективность такого лечения — лишь 10-15%.
Ученые начали испытывать новую генную терапию от муковисцидоза на людях
Британские ученые начали клинические испытания препарата BI 3720931 от муковисцидоза. Испытания пройдут в десяти медицинских центрах Великобритании, Испании, Италии, Нидерландов и Франции.
Freepik
Муковисцидоз — наследственное заболевание, при котором поражаются все органы, выделяющие слизь: бронхолегочная система, поджелудочная железа, печень, потовые, половые, слюнные железы и кишечник. В организме человека происходит дефект гена CFTR, который и вызывает густую слизь.
Ученые из Имперского колледжа Лондона начали клинические испытания препарата BI 3720931, разработанного компанией Boehringer Ingelheim. Для него используется лентивирусный вектор — инструмент для доставки генетического материала в ДНК клеток дыхательных путей больного. Об этом они рассказали в пресс-релизе Имперского колледжа Лондона.
Цель нового препарата — улучшить функцию легких и уменьшить обострения для всех больных независимо от типа мутации. Между тем известно более 2000 возможных изменений в гене CFTR.
Исследование проводится под контролем компании Boehringer Ingelheim, разработавшей лекарство, Британского консорциума респираторной генной терапии (GTC) и OXB (ранее Oxford Biomedica). Планируется, что 36 человек, мужчин и женщин с муковисцидозом, из Великобритании, Франции, Италии, Нидерландов и Испании получат дозу BI 3720931.
На первом этапе исследования врачи будут назначать различные дозы, чтобы оценить безопасность и переносимость препарата. Затем они введут утвержденную дозу или плацебо с целью выяснить эффективность лекарства. Спустя 24 недели всех испытуемых планируется исследовать повторно.